2025年03月28日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准，用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上患有血友病 A 或血友病 B 的成人和儿童患者的出血发作频率，无论是否有因子 VIII 或 IX 抑制剂（中和抗体）。

两项多中心随机临床试验评估了 Qfitlia 的有效性和安全性，这两项试验共招募了 177 名患有血友病 A 或血友病 B 的成年和儿童男性患者。在一项研究中，参与者具有 FVIII 或 FIX 的抑制性抗体，并且之前曾接受过被称为“旁路剂”的出血按需治疗。在第二项研究中，参与者没有 FVIII 或 FIX 的抑制性抗体，并且之前曾接受过凝血因子浓缩物的按需治疗。在两项随机试验中，参与者每月接受固定剂量的 Qfitlia 或根据需要接受常规的按需治疗（旁路剂或凝血因子浓缩物），持续九个月。固定剂量的 Qfitlia 未获批准，因为它会导致某些患者凝血过度。

随后，参与者进入了一项长期扩展研究，在该研究中，他们根据抗凝血酶活性的定期测量结果接受可调整剂量的 Qfitlia。这种基于抗凝血酶的给药方案是经批准的给药方案。通过将长期扩展研究期间采用这种 Qfitlia 给药方案的患者与两项随机临床试验的按需对照数据进行比较，确定了使用抗凝血酶给药方案的 Qfitlia 的疗效。

Qfitlia 疗效的主要衡量指标是治疗出血的估计年化出血率。在接受基于抗凝血酶的 Qfitlia 给药方案的有抑制剂的参与者中，与接受旁路药物按需治疗的参与者相比，估计年化出血率降低了 73%。在接受基于抗凝血酶的 Qfitlia 给药方案的无抑制剂的参与者中，与接受凝血因子浓缩物按需治疗的参与者相比，估计年化出血率降低了 71%。

Qfitlia 带有黑框警告，警告患者可能会引发血栓事件（血液凝固）和胆囊疾病（部分患者需要切除胆囊）。Qfitlia 还带有肝毒性警告，警告患者需要在基线时监测肝血检测，然后在开始使用 Qfitlia 治疗或增加 Qfitlia 剂量后至少六个月内每月监测一次。

Qfitlia 最常见的副作用是病毒感染、普通感冒症状（鼻咽炎）和细菌感染。

Qfitlia（fitusiran）靶向SERPINC1基因的mRNA，抑制肝脏中抗凝血酶的产生，从而重新平衡止血功能。Qfitlia 并不能替代缺失的凝血因子。相反，它能减少一种叫做抗凝血酶的蛋白质的数量，从而增加凝血酶（一种对血液凝结至关重要的酶）。

Qfitlia 每两个月皮下注射一次。注射剂量和频率使用 FDA 批准的 INNOVANCE 抗凝血酶伴随诊断测试进行调整。该伴随诊断旨在监测并通过告知注射剂量和频率来实现目标范围内的抗凝血酶活性，以降低出血风险并降低过度凝血风险。FDA 已向西门子医疗诊断有限公司批准 INNOVANCE 抗凝血酶测试。FDA 授予 Qfitlia该申请  孤儿药资格和快速通道资格。FDA 批准赛诺菲开发 Qfitlia。

血友病 A 和血友病 B （Hemophilia A or B）分别是凝血因子 VIII (FVIII) 或 IX (FIX) 功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。他们还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常通过按需、间歇性治疗或预防性治疗来控制，使用含有 FVIII 或 FIX 的产品或模拟因子的产品。