2025年03月06日（罗德岛州坎伯兰） Neurotech Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Encelto（revakinagene taroretcel）上市，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。

• Encelto是FDA批准治疗MacTel的首个疗法。

2期临床试验结果显示，与未治疗的眼睛相比，接受Encelto治疗的眼睛感光细胞丢失的进展显著降低。该2期研究共纳入了67名患者（99只眼），符合入组条件的眼被随机分配接受含有睫状神经营养因子（CNTF）的Encelto植入物或假手术。研究的主要终点为从基线到第24个月椭圆体带（ellipsoid zone）的变化。在MacTel患者中，椭圆体带面积的增加是疾病进展的指标，并且与感光细胞的丢失相关，后者会导致视力下降。

在24个月时，接受Encelto治疗的眼与接受假手术的眼相比，感光细胞丢失显著减少。假手术眼的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗眼仅增加了0.148平方毫米。MacTel病变面积的增加差异（0.065平方毫米）具有统计学显著性（p=0.030）。与基线相比，椭圆体带面积增加35%及以上的眼在治疗组中的比例显著降低（p=0.045），并且与对照组相比，治疗组的黄斑厚度显著增加（p=0.007）。次要临床终点显示，治疗眼的阅读速度得以维持，而假手术眼的阅读速度则有所下降（p=0.016）。

Encelto总体上耐受性良好，与既往在视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性患者中对Encelto的研究结果一致。在研究过程中，没有受试者因任何原因移除植入物。大多数不良事件与手术操作有关，且在所有病例中，这些与手术相关的事件均在3个月内得到解决。

ENCELTO™ (revakinagene taroretcel-lwey) 采用封装细胞治疗技术，旨在持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子 (CNTF)，以帮助减缓疾病的进展。

封装细胞疗法 (ECT) Neurotech 的 ECT 平台是一种基于细胞的基因疗法输送系统，旨在提供长期、持续的治疗性蛋白质输送，用于治疗慢性眼病。这个多功能平台由一个小型半透性胶囊组成，胶囊内含有专有的同种异体视网膜色素上皮 (RPE) 细胞，这些细胞经过基因改造，可产生特定的治疗性蛋白质，用于有针对性的疾病治疗。胶囊是通过手术植入的。一旦植入到位，胶囊的半透性外膜可让必需营养物质进入，同时也允许治疗性蛋白质进入眼睛，然后到达位于眼睛后部的视网膜。外膜保护封装的 RPE 细胞免受宿主免疫系统的侵害，有助于它们长期存活和发挥功能。

2型黄斑毛细血管扩张症（Macular Telangiectasia Type 2，MacTel）是一种罕见的神经退行性疾病，其特征为局部视网膜变性，并伴有视网膜血管的继发性改变。MacTel通常累及双眼，导致中央视力恶化，显著影响患者的生活质量。